‘47억 초고가약’ 건보 적용될까…오늘 결론 난다

복지부, 신속등재 시범사업 대상자 발표 임박 ‘헴제닉스’ 등 13개 제약사 14개 품목 신청 ⓒ뉴시스 40억원대 초고가약인 B형 혈우병치료제 ‘헴제닉스’(성분명 에트라나코진 데자파르보벡)가 건강보험 급여로 환자들의 부담을 덜어줄지 주목된다. 4일 관련 업계에 따르면, 보건복지부는 이날 ‘신속등재 시범사업’을 위한 선정심의위원회를 개최하고, 대상자를 선정한다.신속등재 시범사업이란 희귀질환 치료제 건강보험 등재 절차 단축을 통해 환자에 필요한 치료제를 신속하게 공급하기 위해 추진 중인 사업이다.단기간 내 치료 효과성 검증이 어려운 희귀질환 특성을 고려해 치료제를 조기에 사용할 수 있도록 기존 건강보험 등재 절차를 대폭 간소화한 것으로, 현행 240일에서 최대 100일 이내로 대폭 단축된다.등재 전 비용효과성 평가는 등재 후 실제 임상 성과에 기반한 사후평가로 전환하고, 약가 및 약제비 총액 협상은 사전에 설정된 계약 조건을 적용한다. 약가는 미국, 영국, 독일, 프랑스, 이탈리아, 스위스, 일본, 캐나다 등 A8 국가 조정 최저가 90%를 보장한다. 우리나라는 신약 급여까지의 기간이 매우 오래 걸리는 나라 중 하나다. 이에 이번 시범사업에는 13개 기업이 14개 품목으로 지원한 것으로 파악됐다. 실제 시범사업 대상은 최대 5개 품목으로 제한된다. 다만 선정 규모를 확대할 가능성도 열어둔 것으로 알려졌다. 14개 품목 중 눈에 띠는 제품은 초고가 신약인 ‘헴제닉스’다. 헴제닉스는 글로벌 기업 CSL베링이 개발한 B형 혈우병 치료제다.혈우병은 선천적으로 혈액응고인자 결핍으로 인해 발병하는 출혈성 희귀질환으로, 간에서 주로 만들어지는 혈액 응고에 관여하는 인자 중 제8인자 결핍의 경우 혈우병 A타입, 혈액응고 제9인자 결핍의 경우 혈우병 B타입으로 분류된다. 헴제닉스는 혈액응고 제9인자를 암호화하는 DNA 서열을 간세포에 도입해 간세포에서 혈액응고 제9인자를 생산하도록 한다. 최초의 유전자 치료제로, 단 1회 투여로 체내에서 제9인자를 지속 생산하게 함으로써 질환의 근본적인 출혈 경향을 감소시킨다. 이는 부족한 응고인자를 외부에서 주기적으로 보충하며 출혈을 일시적으로 관리하는 기존의 대체요법과 치료 기전 및 목표 자체가 다른 새로운 치료 접근법이다. 중증 또는 중등도 중증 B형 혈우병 남성 54명을 바탕으로 CSL베링이 진행한 임상 3상인‘HOPE-B’ 결과, 헴제닉스 치료 후 3년이 지난 시점에서 94%의 환자가 치료...