"이제 엄마 목소리가 들리니?"…기적 만드는 약물 전달체 기술

미국 보스턴에 사는 마일즈는 작년 5월 엄마 목소리에 처음 반응하며 고개를 돌렸다. 생후 13개월, 유전자 치료제 투약 후 몇 주 만이었다. 마일즈는 태어날 때부터 정적에 갇혀 살았다. 귀로 들어온 소리가 뇌까지 전달되지 못하는 희귀 난청 때문이었다. 어머니 케리는 “아이가 내 목소리를 찾아 고개를 돌린 순간 우리 가족의 인생이 바뀌었다”고 말했다.

지난 23일(현지시간) 세계 최초의 유전성 난청 치료제가 탄생했다. 미국 식품의약국(FDA)은 리제네론이 개발한 유전성 난청 유전자 치료제 ‘오타르메니’를 가속 승인했다. 단 한 번의 투여로 마일즈의 청력을 복원한 치료제다. ‘원샷’ 유전자 치료제가 새로운 세상을 열어준 것이다.

오타르메니의 성공 뒤에는 약물 전달체 기술이 있다. 유전자 치료제는 정상 DNA나 리보핵산(RNA)을 넣어 치료하지만, 유전 물질은 체내에서 쉽게 파괴되고 세포막을 스스로 통과하기 어렵다. 이 때문에 목표 지점까지 안전하게 전달하는 기술이 필수다.

오타르메니가 활용한 전달체는 ‘아데노부속바이러스(AAV)1 벡터’다. AAV1은 껍데기 역할을 하며 정상 ‘오토페린’ 유전자를 담고 있다. 이 유전자에 결함이 생기면 소리 정보가 뇌로 전달되지 못한다. AAV1은 유전자를 세포 내부로 운반하고, 전달된 정상 유전자가 단백질 생성을 재개해 소리 전달 기능을 회복시킨다.

약물 전달체는 유전물질의 크기, 목표 세포에 따라 다양한 플랫폼을 활용한다. ‘졸겐스마’는 AAV9, ‘럭스터나’는 AAV2, 메신저리보핵산(mRNA) 백신은 지질나노입자(LNP)를 사용했다.

국내 바이오 기업들도 독자적인 약물 전달체 개발에 집중하고 있다. 삼양바이오팜은 ‘센스(SENS)’라는 이름으로 유전자 치료제를 다양한 장기로 운반하는 기술 확보를 시도하고 있다. GC녹십자는 LNP를 활용해 mRNA 기반 희소 질환 치료제 개발에 박차를 가하고 있다.

김유림 기자 youforest@hankyung.com