mRNA 다음은 ‘이것’?…美, ‘DNA 의약품’ 첫 승인

이노비오, 희귀질환 치료제로 美FDA 첫 허가 효능은 경쟁약 절반…플랫폼 치료제에 의미 DNA를 활용한 의약품이 미국 식품의약국(FDA)의 문턱을 처음으로 넘었다. 이 치료제가 상업화 성공으로까지 이어질지 주목된다. 3일 로이터통신 등 외신에 따르면, FDA는 지난달 30일(현지시간) 미국 바이오기업 이노비오(Inovio)의 재발성 호흡기 유두종증(RRP) 치료제 ‘VOCERYQ’(개발명 INO-3107, 보세릭)를 가속 승인했다. 재발성 호흡기 유두종증은 인유두종바이러스(HPV) 6형·11형 감염으로 후두와 기도에 사마귀 모양의 양성 혹이 계속 자라는 희귀질환이다. 혹이 기도를 막거나 성대를 손상시킬 수 있지만 그동안은 수술로 잘라내는 것 외에 마땅한 치료법이 없었다. 혹이 다시 자라는 탓에 잇달아 수술을 받는 경우도 많았다. 이 치료제가 주목받는 것은 DNA 의약품이기 때문이다. DNA 의약품은 약 성분을 직접 넣는 대신 단백질 설계도인 DNA를 몸에 넣어 세포가 스스로 필요한 단백질을 만들게 하는 방식이다. 보세릭은 HPV 단백질 정보를 담은 DNA와 면역 증강 물질인 인터루킨-12 정보를 담은 DNA를 근육에 주사한 뒤 전기 자극으로 세포막에 일시적으로 구멍을 열어 DNA를 세포 안으로 들여보낸다. 세포가 만든 바이러스 단백질을 학습한 면역세포(T세포)가 혹 조직의 감염 세포를 찾아 공격하는 원리다.DNA 의약품은 mRNA(메신저 리보핵산)보다 먼저 주목받은 기술이다. 1990년대 초 동물 근육에 주사한 DNA로 단백질이 만들어지는 것이 확인되면서 차세대 백신 기술로 각광받았다. 당시 mRNA는 체내에서 쉽게 분해되고 염증 반응을 일으켜 의약품으로 쓰기 어렵다는 평가가 많았다.그러나 결실은 mRNA가 먼저 맺었다. mRNA는 2000년대 중반 염증 반응을 줄이는 변형 기술이 나오면서 약점을 보완해 2020년 코로나19 백신으로 상용화됐다. 반면 DNA는 세포질을 지나 세포핵까지 들어가야 작동하는 탓에 전달 효율이 낮았다. 사람에게서 기대만큼 강한 면역 반응을 끌어내지 못해 임상에서도 성과가 나기 어려웠다. 인도가 2021년 코로나19 DNA 백신을 긴급 승인한 사례가 있지만, FDA 허가를 받은 것은 이번이 처음이다.이번 보세릭 승인의 근거는 성인 32명을 대상으로 한 임상 1·2상이다. 9주간 4회 투여한 뒤 1년 동안 수술이 한 번도 필요 없었던 환자는 분석 대상 26명 중 7명(27%)이었다. 전체...