젬백스, 美서 희귀의약품 지정 받았다

코스닥시장 상장사인 젬백스앤카엘(젬백스)은 진행성핵상마비(PSP) 치료제 ‘GV1001’이 미국 식품의약국(FDA)에서 희소의약품 지정을 받았다고 4일 밝혔다. PSP는 신경 퇴행성 질환이다. 평균 생존 기간은 증상이 시작된 후 5~10년에 불과하고, 어떠한 치료제도 없다.

FDA의 희소의약품 지정은 미국 내 20만 명 이하 환자에게 발생하는 희소질환의 치료제 개발을 장려하기 위한 제도다. 희소의약품으로 지정되면 임상 비용 최대 25% 세액공제, 신약 허가 신청 수수료 면제, 시판 후 7년간 시장 독점권 부여 등 다양한 혜택이 주어진다. 젬백스는 지난해 식품의약품안전처에서도 ‘개발단계 희귀의약품’ 지정을 받았다.

GV1001은 펩타이드 기반 물질이다. 뇌의 면역 환경을 개선하고 염증 반응을 완화하는 기전을 통해 알츠하이머병, PSP 등 신경 퇴행성 질환 신약으로 개발 중이다. 젬백스는 지난해 GV1001의 PSP 국내 임상 2상을 완료했다. 임상 결과 내약성 및 질환 진행을 늦추는 경향성을 확인했다. 현재는 국내에서 임상 2상(6개월 투약 완료)에 더해 12개월 연장 임상시험을 진행하고 있다.

회사 관계자는 “세계 각국에서 희소의약품 개발에 대한 적극적인 지원책을 펴고 있는 만큼 세계 최초 PSP 치료제 개발에 성공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

김유림 기자 youforest@hankyung.com