올릭스, 정맥주사로 놓아도 뇌로 가는 유전자 치료제 가능성 확인

RNA 간섭 기술 기반 혁신신약 기업 올릭스가 뇌혈관장벽(BBB)을 넘는 RNA 치료제 개발 가능성을 전임상 단계에서 확인했다.

올릭스는 프랑스 소재 바이오 기업 벡트-호러스(Vect-Horus)와의 공동연구를 통해 BBB 셔틀 플랫폼이 적용된 TfR 표적 siRNA 물질에서 유의미한 전임상 데이터를 확보했다고 12일 밝혔다. 이번 성과는 양사가 체결한 ‘물질이전 및 평가 계약’(MTEA)에 기반한 연구 결과다.

회사 관계자는 “중추신경계(CNS) 질환 치료제 개발의 임상 진입을 위한 사전 유효성 근거를 한층 강화했다는 점에서 의미가 있다”고 강조했다.

앞서 양사는 벡트-호러스의 BBB 셔틀 플랫폼 ‘VECTrans’와 올릭스의 siRNA 결합체를 활용해 CNS 전달 효능, 표적 유전자 발현 억제 효과, 주요 장기에서의 체내 분포를 종합적으로 평가하기 위한 공동연구에 착수했다. 이 연구는 단순한 기술 적합성 검증을 넘어 siRNA 기반 CNS 치료제 개발의 실질적 가능성을 조기에 확인하고, 향후 확대 협력 및 전략적 논의 기반을 구축하는 데 목적이 있다.

이번 시험에서 올릭스는 해당 BBB 셔틀-siRNA 물질이 정맥주사(IV) 및 피하주사(SC)를 통해 우수한 BBB 전달 가능성을 나타내는 것을 확인했다. 특히 뇌실내투여(ICV)에서 활용되는 유효 용량 수준에 상응하는 조건에서도 전신 투여 기반의 뇌 전달이 양호하게 관찰돼, CNS 질환 치료제 개발에서 비침습적 투여 접근의 가능성을 보여줬다.

아울러 해당 물질은 표적 유전자 억제(KD) 측면에서도 업계 수준을 상회하는 결과를 나타냈다. 이는 BBB 통과 여부를 넘어 실제 뇌 조직 내에서 치료기전과 직결되는 약효 지표를 확인한 것으로, 임상 진입을 위한 전임상 유효성을 뒷받침하는 성과로 해석된다.

회사 관계자는 “이번 결과는 벡트-호러스의 BBB 셔틀 기술과 올릭스의 siRNA 플랫폼 간 결합 가능성을 전임상 단계에서 확인한 성과”라며 “전신 투여만으로 BBB를 통과해 표적 유전자를 억제할 수 있는 가능성을 확인했다는 점에서 의미가 있다”고 말했다.
이어 “회사는 이번 성과를 2026 BIO USA에서 사업개발 자료로 활용해 글로벌 파트너십 논의를 본격화할 계획”이라고 덧붙였다.
이우상 기자 idol@hankyung.com