애스톤사이언스, 위암 치료백신 미 FDA 희귀의약품 지정

[이데일리 권오석 기자] 애스톤사이언스가 개발 중인 위암 치료백신이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받으며 글로벌 개발에 속도를 내고 있다.

(사진=애스톤사이언스)

차세대 백신개발 기업 애스톤사이언스는 19일 위암 치료백신 후보물질 ‘AST-301’이 FDA로부터 희귀의약품(ODD) 지정을 획득했다고 밝혔다.

FDA는 현지시간 17일 HER2 세포 내 영역(HER2-ICD)을 항원으로 하는 치료용 암백신에 대해 위암 적응증으로 희귀의약품 지정을 승인했다. AST-301은 현재 임상 2상 막바지 단계로, 모든 환자 투약을 완료했으며 2026년 하반기 1차 평가 변수 결과 발표가 예정돼 있다.

희귀의약품으로 지정될 경우 향후 품목허가 시 일정 기간 미국 내 시장 독점권이 부여되고, 임상 비용 세액공제와 심사 절차 지원 등의 혜택을 받을 수 있다. 다만 지정 자체가 허가를 보장하는 것은 아니다.

AST-301은 애스톤사이언스의 신약 개발 플랫폼 ‘Th-Vac®’ 기반 파이프라인으로, 범용 암백신의 안전성과 유효성을 입증하기 위한 핵심 후보물질이다. 위암 환자에서 발현되는 HER2 단백질을 표적해 면역 반응을 유도하는 기전을 갖고 있다.

회사 측은 이번 지정으로 글로벌 개발 및 상업화 전략 측면에서 의미 있는 진전을 이뤘다고 평가했다.

최은영 애스톤사이언스 인허가 담당 이사는 “면역관문억제제 이후 면역체계를 활용한 치료 전략이 빠르게 확대되고 있다”며 “암 치료백신은 차세대 치료 패러다임으로 주목받고 있다”고 말했다. 이어 “이번 ODD 지정은 규제 측면의 성과를 넘어 치료백신의 실현 가능성을 확인한 계기”라고 했다.