[바이오 포럼] 앱클론 “기존 치료제 내성 잡겠다…AC101 임상 7개 동시 진행”

“기존 표적항암제에 내성이 생겨 치료를 포기하거나, 기적의 항암제로 불리는 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제를 투여받고도 암이 재발하는 환자 비율이 여전히 높습니다. 앱클론은 독자적인 항체 플랫폼을 통해 기존 치료제의 한계를 극복하고, 혈액암을 넘어 고형암 정복에 나서고 있습니다.”

김동욱 앱클론 신약연구소장은 26일 제주 롯데호텔에서 열린 ‘한경바이오인사이트포럼 2026’에서 이같이 말했다. 앱클론은 항체 발굴 기술을 기반으로 단클론항체, CAR-T, 이중항체까지 확장한 플랫폼 기업이다. 같은 타깃이라도 결합 부위(에피토프)를 달리하면 전혀 다른 치료 효과를 낼 수 있다는 자체 플랫폼 ‘NEST’를 기반으로 혁신 신약을 개발하고 있다.

HER2 표적 항체 ‘AC101’은 중국 헨리우스에 기술이전돼 글로벌 임상 3상이 진행 중이다. 허셉틴 등 기존 치료제와 다른 에피토프에 결합해 HER2뿐 아니라 HER2/EGFR 이형이합체까지 저해하는 것이 특징이다.

임상 2상 추적 관찰(중앙값 28.5개월) 결과, 무진행생존기간(PFS) 중앙값에 아직 도달하지 않았고, 질병 진행 위험을 약 80% 낮춘 것으로 나타났다. 세계 최초 미국과 유럽에서 희소의약품으로 지정된 anti-HER2 치료제다.

김 소장은 “파트너사 헨리우스에서 위암 대상 글로벌 3상을 포함해 AC101의 7개 임상을 동시에 진행하고 있다”며 “글로벌 3상은 550명 환자 모집 목표 중 약 40%가량 리크루팅이 완료돼 조만간 좋은 결과를 말씀드릴 수 있을 것”이라고 말했다.

혈액암 대상 CD19 CAR-T 치료제 ‘AT101’은 국내 임상 2상을 진행 중이다. 31명 환자를 대상으로 한 중간 분석에서 객관적 반응률(ORR) 94%, 완전관해율(CR) 68%를 기록했다.

기존 CAR-T 치료제들이 공통적으로 사용하는 ‘FMC63’ 항체와 달리, AT101은 암세포 막에 더 가까운 신규 CD19 에피토프에 결합한다. 빠르게 결합하고 빠르게 해리되는 특성을 통해 T세포 탈진을 줄이고 지속적인 항암 효과를 유도한다는 설명이다. 김 소장은 “AT101은 3차 치료제에 국한되지 않고 2차 치료제로 확장하는 연구자 임상을 준비 중이며, 튀르키예에 기술이전한 건도 현지 임상시험계획(IND) 승인을 진행하고 있다”고 했다.

앱클론은 혈액암을 넘어 고형암으로 CAR-T 영역을 확장하고 있다. 고형암 타깃 CAR-T ‘AT501’은 외부 ‘스위치’ 물질을 투여할 때만 CAR-T 세포가 활성화되는 ‘zCAR-T’ 플랫폼을 적용했다. 김 소장은 “기존 CAR-T의 치명적인 한계인 통제 불가능한 독성을 제어하고, 종양 항원 소실로 인한 내성 문제도 극복할 수 있다”고 강조했다.

이중항체 플랫폼 ‘AM105’도 차세대 파이프라인이다. EGFR과 4-1BB를 동시에 겨냥하는 구조로, 면역세포가 접근하기 어려운 ‘콜드 튜머’ 환경의 전이성 대장암을 주요 타깃으로 한다. 김 소장은 “면역세포가 접근하기 힘든 콜드 튜머 환경의 대장암도 4개의 무기를 단 이중항체로 돌파할 수 있다”며 “기존 표적항암제 투여 환자의 60~80%가 겪는 내성 문제를 독자적인 플랫폼으로 극복하겠다”고 말했다.

이민형 기자 meaning@hankyung.com