디앤디파마텍 "MASH 신약 美2상서 유효성 입증…환자 76%에서 지방간 줄어"

디앤디파마텍은 미국에서 임상 2상을 진행 중인 대사이상 관련 지방간염(MASH) 치료제 DD01이 임상 2상 1차 평가지표를 달성했다고 16일 공시했다.

이번 임상 2상은 미국 내 12개 임상시험 기관에서 체질량지수(BMI) 25 이상의 과체중 및 비만을 동반한 대사이상 관련 지방간질환(MASLD)·MASH 환자 67명을 대상으로 진행됐다. 1차 평가지표는 자기공명영상-양자밀도 지방비율(MRI-PDFF) 영상 촬영 방식을 활용해 간 내 지방함량의 변화를 관찰했다. 12주차에 위약군 대비 투약군에서 지방간이 30% 이상 줄어든 환자의 비율 차이를 비교했다.

임상 1차 평가 지표 확인 결과 DD01 투약군 총 33명 중 75.8%인 25명에서 지방간이 투여 전 대비 30% 감소했다. 위약군(11.8%와 비교해 통계적으로 유의한 결과다. 또 DD01 투약군에서 12주차 평균 지방간 감소율은 62.3%로 위약군 평균(8.3%) 대비 지방간이 빠르게 줄어들었다.

회사 측은 "상기 유효성 지표는 임상 중단 환자까지 포함한 보수적인 지표"로 "12주까지 임상 프로토콜을 준수한 환자에서 12주차 평균 지방간 감소율은 67.3%, 지방간 30% 이상 감소 환자 비율은 85.7%로 추정된다"라고 설명했다.

DD01은 글루카곤유사펩타이드(GLP)-1 및 글루카곤 이중작용제다. 독일 제약사 베링거인겔하임의 서보듀타이드가 48주 임상 2상에서 달성한 효과와 유사한 수준을 보이는 것으로 평가된다. 현재 서보듀타이드는 임상 3상을 진행 중이다. 지난해 완료된 임상 2상에서 48주 투여 후 6㎎ 투약군에서 지방간 30% 이상 감소 환자 비율이 약 76.9% 및 평균 지방간 감소율이 64.3%였다. 회사 관계자는 "DD01은 서보듀타이드가 48주 투약에서 보인 것과 유사한 지방간 감소 효과를 단 12주 만에 달성한 것"이라고 설명했다.

위장관계(GI) 부작용으로 투약을 중단한 환자는 3명(9.09%)으로 경쟁 약물이 서보듀타이드가 임상 2상에서 적용한 24주간의 용량 점증 기간 대비 낮았다.

DD01의 임상 주요 책임자 마젠 누레딘 미국 휴스턴 감리병원 교수는 “임상2상 결과를 통해 DD01 투여에 따른 지방간 감소 효과가 매우 뚜렷하게 나타난 것을 다시 한번 확인했다”며 “임상1상부터 일관되게 확인되는 빠른 지방간 개선 효과는, DD01이 MASH 해소와 섬유화 개선이라는 미국 식품의약국(FDA) 허가 기준을 충족할 수 있는 가능성을 시사하기에 동일 계열 내 뿐만 아니라 기타 유망한 MASH 치료제 후보들과 비교해도 매우 차별화된 MASH 치료제로 부각될 것으로 예상한다”고 덧붙였다.

더불어 회사는 1차 평가지표 결과를 확인한 이후에도 임상을 지속해 48주 투여 후 FDA의 MASH 허가요건 충족 여부를 확인할 수 있는 간 조직생검을 진행할 계획이다. 올해 안에 전체 환자에 대한 48주 투약을 종료하고, 주요 평가 항목인 조직생검 기반 섬유화 개선 여부 등의 결과는 내년 상반기 중 확인 및 발표가 가능할 전망이다.

이슬기 디앤디파마텍 대표는 “12주라는 짧은 투여기간에도 불구하고 예상했던 빠른 지방간 감소효과가 나온 점에 대해 크게 만족한다”며 “최근 MASH 치료제 관련 다국적 제약사의 관심이 집중되는 만큼 금번에 확인된 경쟁력 있는 임상 결과를 토대로 파트너링을 적극 추진하여 대규모 기술이전까지 성공적으로 이어질 수 있도록 최선을 다하겠다”고 포부를 밝혔다.

이영애 기자 0ae@hankyung.com